США впервые одобрили лекарство, основанное на редактировании генов CRISPR

Штат Мэриленд, США, 9 декабря, 2023, 13:02 — ИА Регнум. Власти США одобрили лекарство Casgevy, работа которого строится на системе редактирования генов CRISPR. Разрешение использовать препарат опубликовано на сайте Американского управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).

В сообщении ведомства говорится, что лекарство предназначено для лечения серповидноклеточной анемии у людей старше 12 лет. Уточняется, что при данном заболевании происходит мутация гемоглобина, которая приводит к формированию эритроцитов в фигуру, напоминающую серп или полумесяц. Из-за этого кровоток в организме ограничивается, что приводит к повреждению органов. Без лечения этот вид анемии может привести к инвалидности и ранней смерти больного.

«Генная терапия обещает обеспечить более целенаправленное и эффективное лечение, особенно для людей с редкими заболеваниями, где существующие варианты лечения ограничены», — сказала Николь Верден, директор Управления терапевтических продуктов в FDA.

С помощью технологии редактирования геномов модифицированные стволовые клетки крови будут трансплантироваться обратно к пациенту. В результате клетки будут прикрепляться и размножаться в костном мозге больного, тем самым увеличивая выработку гемоглобина, что облегчит прохождению кислорода в крови.

CRISPR — инструмент редактирования геномов. Технология позволяет «внести поправки» в ДНК в течении несколько дней. Данный метод получил название «геномные ножницы», так как в ходе его применения комплекс CRISPR ищет определённые последовательности ДНК, «вырезает» их и позволяет вставить нормальный геном.

Как передавало ИА Регнум, в 2022 году в США одобрили самый дорогой препарат в мире. Тогда лекарство Zynteglo было разработано для генной терапии одного из редких видов анемии от компании Bluebird bio.

Стоимость одного укола оценивалась в $2,8 млн, его достаточно для полного избавления от симптомов. После его применения происходит изъятие клеток костного мозга и внедрение им «правильной» версии гена.