Учёные из Швейцарии с помощью системы CRISPR/Cas9 смогли исправить мутацию в гене, приводящую к развитию фенилкетонурии у мышей. Об этом сообщается в журнале Nature Medicine.

Технология CRISPR/Cas9
Технология CRISPR/Cas9
NIH Image Gallery

Исследователи применили «редактор оснований» для исправления мутации в гене, которая приводит к развитию фенилкетонурии, в печени у взрослых мышей. Эта болезнь обусловлена недостаточностью печеночного фермента.

Учёные модифицировали «редактор оснований» на основе белка Cas9 так, чтобы его ген можно было доставить в печень с помощью вирусного вектора. Эксперимент на клетках показал эффективность редактирования. У мышей восстановился здоровый фенотип.

Авторы предполагают, что подобный подход можно использовать для терапии наследственных заболеваний у взрослых людей.

Читайте также: Генетики сделали мышей невосприимчивыми к кокаину