Вашингтон, 15 сентября, 2019, 18:44 — ИА Регнум. В США приступили к клиническим испытаниям на людях нового препарата, исправляющего дефектные гены у больных с врождённым и ранее неизлечимым поликистозом почек. Об этом 12 сентября сообщает Science.

(сс) stevepb
Таблетки

Поликистозная болезнь почек поражает около 12 миллионов человек во всем мире и вызвана тем, что фрагмент РНК, названый микроРНК-17 нарушает нормальную функцию других полезных РНК, вызывая множественный рост кист (полостей) в почках. Почки набухают и перестают функционировать. Больным требуется пересадка почек и постоянный гемодиализ, но множество больных умирают недождавшись своей очереди на операцию по пересадке органов. Единственный препарат, который используется для лечения поликистоза, обладает одновременно очень высокой токсичностью.

Нефрологи из Техасского университета разработали препарат RGLS4326, который блокирует опасную микроРНК-17. Медикаментозное средство ведет к 50-процентному уменьшению размера почек у подопытных мышей после лечения. В результате успешных испытаний на лабораторных мышах, ученые начали испытание генной терапии на людях. Отмечается, что новое лекарство не проявляет какой-либо токсичности.

Напомним, ИА REGNUM сообщало, что китайские учёные для лечения пациента с ВИЧ и Т-клеточной лейкемией впервые использовали технологию генетического редактирования клеток крови.