Париж, 9 марта, 2021, 15:30 — ИА Регнум. Первый прототип лекарства от распространённой формы нейродегенеративного заболевания — синдрома Шарко — Мари — Тута создали французские учёные. Результаты их работы опубликованы в научном журнале Communications Biology.

Синдром Шарко — Мари — Тута — наследственная нейродегенеративная болезнь, которая встречается в среднем у одного из 2,5 тыс. человек. Мутации в участках генома, отвечающих за сборку различных белковых молекул в периферийных двигательных нейронах, приводят к атрофии мышц, деформации стоп и кистей.

Зачастую такие больные теряют подвижность, становятся инвалидами. Ранее лекарств от этой болезни не было.

Директор лаборатории Национального института медицинских исследований Франции Лилиан Массаде и её коллеги разработали короткую молекулу РНК, с помощью которой можно остановить развитие одной из самых распространенных форм болезни, связанной с мутацией в гене PMP22.

Препарат вводили мышам с разной формой болезни. Мыши с тяжёлой формой синдрома Шарко — Мари — Тута восстановились через три недели, с лёгкой формой — через десять дней. Их мышцы обрели прежнюю силу.

Биологи полагают, что после их опытов препарат можно испытывать на людях. Если результат будет удачным, врачи смогут разработать первые методики лечения этой болезни.