Утрехт, Нидерланды, 24 февраля, 2020, 18:40 — ИА Регнум. Нидерландские учёные опробовали новый метод генетического редактирования CRISPR-Cas, который может исправлять ДНК без разрезания дефектных участков, и убедились в эффективности и безопасности данного метода. Об этом сообщает пресс-служба Университета Утрехта.

В классической технологии CRISPR специальный фермент распознает заданный фрагмент ДНК, вырезает его и предоставляет клетке самой восстановить правильную последовательность ДНК за счёт введения в клетку нужных фрагментов ДНК.

Отмечается, что новый метод был недавно разработан в США. Новый фермент CRISPR находит нужный фрагмент, но не вырезает его, а «ремонтирует» код ДНК на месте. Это является более безопасным подходом, потому что традиционный CRISPR по ошибке разрезал ДНК также в местах, похожих на заданную ему последовательность.

Испытание новой технологии проходило на кишечном органоиде — мини-кишечнике, выращенном из стволовых клеток пациентов с муковисцидозом. При этом генетическом заболевании в одном месте ДНК последовательность единиц кода (нуклеотидов A, T, G и C) располагается таким образом, что образует стоп-кодон — команду остановить производство белка CFTR.

В организме CFTR необходим для транспорта натрия хлорида и воды через клетки слизистой оболочки многих органов. Если этого не происходит, слизь в органах недостаточно увлажняется и становится жесткой. В результате различные органы, такие как легкие, поджелудочная железа и репродуктивные органы, не работают должным образом, и функция этих органов постепенно снижается. Возникает заболевание.

При испытаниях новый фермент CRISPR-Cas идентифицировал неправильный фрагмент ДНК со стоп-кодоном, разрушил нуклеотид A, так, что он стал похож на G. Клетка стала распознавать его как G и функция производства белка CFTR была восстановлена. После редактирования гена учёные не обнаружили каких-либо дополнительных повреждений ДНК в восстановленном мини-кишечнике. А значит, по мнению ученых, новая версия редактирования генов CRISPR станет не только эффективной, но и безопасной.

Напомним, ИА REGNUM сообщало, что американские учёные создали молекулярный переключатель, с помощью которого можно включать и выключать, усиливать и ослаблять работу введённого в организм гена.