Китайские учёные для лечения пациента с ВИЧ и Т-клеточной лейкемией впервые использовали технологию генетического редактирования клеток крови CRISPR/Cas9. Лечение показало перспективность метода, однако к выздоровлению больного не привело, результаты эксперимента были опубликованы в научном журнале New England Journal of Medicine.

Ранее учёными было обнаружено, что мутация CCR5Δ32 делает Т-лимфоциты человека устойчивыми к заражению ВИЧ. Пересадка клеток крови от донора с мутацией может спасти больного от инфекции. Такой метод дал уже 2 положительных результата — в Берлине и Лондоне, вполне вероятно излечение «дюссельфдорского пациента». Но в Европе носителей этой мутации всего несколько процентов от населения, а в Китае таковых вообще практически нет.

Китайские исследователи с помощью генной инженерии создали искусственно мутировавшие клетки крови для пересадки пациентам с ВИЧ. В отличие от предыдущих попыток, они использовали новую технологию CRISPR/Cas9. Также учёные в этот раз брали у пациента не Т-клетки, а стволовые клетки крови в расчёте на то, что они приживутся в красном костном мозге и станут постоянно производить в организме устойчивые к ВИЧ Т-лимфоциты.

Эксперимент проводили на пациенте с диагнозом ВИЧ-инфекция и Т-клеточная лейкемия. Ему предстоял курс лучевой терапии, которая убивает существенную часть клеток крови, и пересадка кроветворных клеток ему понадобилась бы в любом случае. После облучения пациенту ввели CRISPR-модифицированные его собственные клетки, прекратив при этом антиретровирусную терапию для адекватной оценки результатов.

Клетки прижились в организме и не вызвали острого отторжения. С начала эксперимента прошло 19 месяцев, и клетки с мутацией до сих пор можно найти в крови пациента — причем не только Т-лимфоциты, но и другие клетки крови. Это говорит о том, что модифицированные кроветворные клетки работают нормально и производят разные типы клеток с мутацией CCR5Δ32.

Но, несмотря на это, полноценно отредактировать кроветворение больного учёные не смогли. Среди всех клеток, которые у него забрали для редактирования, внести мутацию удалось только в 17,8%. После введения в организм эти клетки стали конкурировать со старыми за «прописку» в красном костном мозге, всё время наблюдения они составляли только 5−8% общей популяции.

Сделать пациента устойчивым к вирусу не удалось. Причиной оказалась слишком низкая эффективность редактирования, полученного количества клеток не хватило для победы над инфекцией.

Однако китайская работа показала, что клетки с искусственной мутацией CCR5Δ32 безопасны. В них не было никаких незапланированных изменений. Клетки также не превратились в опухолевые, чего опасались некоторые учёные.

Читайте развитие сюжета: Нефрологи США начали испытание препарата от поликистоза почек на людях