Метод лечения, основанный на принципах генной терапии, предложен для лечения Х-сцепленного тяжёлого комбинированного иммунодефицита международной группой учёных, 18 апреля сообщило издание New England of Meicine

Общепринятым способом лечения редкого заболевания Х-сцепленного тяжёлого комбинированного иммунодефицита, возникновение которого обусловлено врожденными генетическими патологиями, является пересадка костного мозга. Однако данный вид лечения в полном его объёме доступен не более 20% больных. Это обусловлено тем, что донорами при этом заболевании должны выступать родные братья или сёстры пациента. В большинстве случаев происходит пересадка костного мозга, взятого у людей менее подходящих для данных реципиентов.

Результатом является недостаточное восстановление иммунитета.

При отсутствии лечения срок жизни пациентов не превышает двух лет, так как у пациентов нарушена выработка Т-лимфоцитов, B-лимфоцитов и NK-клеток по причине повреждения гена IL2RG. А поскольку организм не может в должном количестве продуцировать важнейшие клетки иммунной системы, любая инфекция оказывается для больного тяжким недугом и смертельной угрозой.

Суть метода, предложенного учёными, состоит в том, чтобы устранить генетические повреждения в организме человека, ставшего жертвой болезни. В качестве инструмента устранения повреждения используется вирус, который лишен возможности самостоятельного размножения. Данный внутриклеточный паразит берет под свой контроль деятельность ДНК клетки, в которую ему удаётся проникнуть. После чего «взятая в плен» ДНК продуцирует генетические копии захватчика.

Свойства вирусов в данном случае учёные решили использовать для коррекции генетических дефектов. Суть метода состоит в том, что взятые у пациента клетки заражаются специально созданным вирусом, разработанным для ликвидации генетической патологии.

Измененные таким образом клетки пересаживаются обратно больному. Таким образом, исключается возможность иммунного конфликта и отторжения донорского материала.

Результаты наблюдений в течение трех месяцев после проведения лечения по новому методу продемонстрировали нормализацию уровня B-лимфоцитов и NK-клеток, количество Т-лимфоцитов восстановилось у семи из восьми пациентов. Повторная пересадка дала возможность скорректировать до нормы показатели по Т-лимфоцитам у восьмого больного.

Директор Национального института аллергии и инфекционных заболеваний Национального института здоровья США Энтони Фаучи, оценивая результативность нового метода, заявил: «Эти захватывающие новые результаты показывают, что генная терапия может быть эффективным вариантом лечения». По мнению ученого, разработанный способ лечения позволяет надеяться «на развитие полностью функциональной иммунной системы и возможность жить полноценной здоровой жизнью». Что особо важно «для тех, у кого нет оптимального донора для трансплантации стволовых клеток».

Читайте ранее в этом сюжете: Перспективное средство борьбы с вирусом Нипах предложили в США